A lacuna regulatória de medicamentos órfãos impacta na disponibilidade de alternativas terapêuticas no Brasil?

Introdução: A regulação de registros específicos para os chamados "medicamentos órfãos" tem sido uma estratégia das maiores agências de medicamentos do mundo para fomentar o acesso e monitoramento de tratamento para doenças e agravos de pouca prevalência ou interesse mercadológico. Objetivos: Esse estudo visou identificar o perfil dos medicamentos que se enquadram nessa categoria internacionalmente explorar possíveis lacunas de registro gerados pela ausência de uma norma sanitária específica no Brasil. Métodos: Foram analisadas as bases de dados de registro de medicamentos órfãos de países da União Europeia e dos Estados Unidos da América e os resultados foram comparados com a base registros da Agência brasileira. Resultados: Foram identificados 369 medicamentos registrados como órfãos nos órgãos europeu e estadunidense totalizando 801 indicações clínicas. A maior parte dos medicamentos registrados no âmbito internacional era de agentes anti-neoplásicos e imunomoduladores (N=135; 36,59 %) e de medicamentos que agiam no aparelho digestivo e metabolismo (N=48; 13,01 %). Dos medicamentos órfãos registrados e comercializados no âmbito internacional, quase metade, 177 (47,97 %), não apresentavam registros ativos no Brasil e atendem a 327 indicações clínicas (40,82 %). Conclusão: O Brasil deve analisar afundo os impactos da ausência de um fluxo de registro medicamentos órfãos, que pode afetar diretamente no acesso de tratamento para determinadas doenças raras e negligenciadas.

SUMMARY Introduction: The regulation of specific registrations for the so-called "orphan drugs" has been a strategy of the largest drug agencies in the world to promote access and monitoring of treatment for diseases and conditions of low prevalence or market interest. Aims: This study aimed to identify the profile of drugs that fall into this category internationally and explore possible gaps in registration generated by the absence of a specific health standard in Brazil. Methods: Orphan drug registration databases from countries of the European Union and the United States of America were analyzed and the results were compared with the database of the Brazilian Agency. Results: A total of 369 drugs registered as orphans in European and US agencies were identified, totaling 801 clinical indications. Most of the drugs registered internationally were antineoplastic agents and immunomodulators (N=135; 36.59 %) and drugs that acted on the digestive system and metabolism (N=48; 13.01 %). Of the orphan drugs registered and marketed internationally, almost half, 177 (47.97 %), did not have active registrations in Brazil and meet 327 clinical indications (40.82 %). Conclusion: Brazil must analyze in depth the impacts of the absence of an orphan drug registration flow, which can directly affect access to treatment for certain rare and neglected diseases.

Introducción: La regulación de registros específicos para los denominados "medicamentos huérfanos" ha sido una estrategia de las agencias de drogas más grandes del mundo promover el acceso y seguimiento del tratamiento de enfermedades y condiciones de poca prevalencia o interés de mercado. Objetivos: Identificar el perfil de las drogas que entran en esta categoría a nivel internacional explorar posibles lagunas en los registros generadas por la ausencia de un estándar sistema de salud específico en Brasil. Métodos: Las bases de datos de registro de medicamentos huérfanos de países de la Unión Europea y Estados Unidos da América y los resultados fueron comparados con la base de registros de la Agencia Brasileña. Resultados: Se identificaron 369 medicamentos registrados como huérfanos en órganos europeos y americanos, totalizando 801 indicaciones clínicas. La mayor parte de los medicamentos registrados a nivel internacional fueron agentes antineoplásicos e inmunomoduladores (N=135; 36,59%) y fármacos que actuaron en el aparato digestivo y metabolismo (N=48; 13,01%). De medicamentos huérfanos registrados y vendidos internacionalmente, casi la mitad, 177 (47,97 %), no tenía registros activos en Brasil y atendió 327 indicaciones clínicas (40,82%). Conclusión: Brasil debe analizar en profundidad los impactos de la ausencia de un flujo de registro de medicamentos huérfanos, que puede afectar directamente el acceso al tratamiento para ciertas enfermedades raras y desatendidas.

Equidade em situações-limite: acesso ao tratamento para pessoas com hemofilia / Equity in limit situations: access to treatment for people with hemophilia / Equidad en situaciones límite: acceso al tratamiento para personas con hemofilia

Resumo Hemofilia é uma condição hematológica rara e seu tratamento é alvo de inovação terapêutica. No encontro entre necessidades do paciente, condutas do clínico e orientação do gestor de saúde, surge o conflito: o protocolo é um mínimo ou um máximo terapêutico? As decisões clínicas em debate com a alocação de recursos levam à discussão sobre equidade nessas situações-limite. O método do presente estudo é compreensivo, mediante análise bioética de 14 decisões judiciais acerca do acesso ao tratamento de hemofilia. As decisões de garantia de acesso aos tratamentos pressupõem vinculação ética com o paciente; a clínica conserva uma dimensão de equidade ao permitir que o tratamento seja singular e as doses previstas em protocolo sejam sugestões e não limites. Do ponto de vista ético, estas são expressões de justiça, de precaução e de consideração dos interesses do paciente.

Abstract Hemophilia is a rare hematological condition and its treatment is the target of therapeutic innovation. In the meeting between patient needs, clinician conducts and guidance from the health manager, a conflict arises: is the protocol a therapeutic minimum or maximum? Clinical decisions under discussion with the allocation of resources lead to the discussion about equity in such limit situations. The method of the present study is a comprehensive bioethical analysis of 14 legal decisions about the access to hemophilia treatment. Decisions to guarantee access to treatments presuppose ethical link with the patient; the clinic retains a dimension of equity by allowing the treatment to be unique and the doses provided for in the protocol are suggestions and not limits. From an ethical point of view, these are expressions of justice, precaution and consideration of a patient's interests.

Resumen La hemofilia es un trastorno hematológico raro, cuyo tratamiento es objeto de innovación terapéutica. Ante las necesidades del paciente, la conducta del clínico y la orientación del gestor de salud, surge el conflicto: ¿el protocolo es un mínimo o un máximo terapéutico? Las decisiones clínicas en debate con la asignación de recursos plantean la discusión sobre la equidad en estas situaciones límite. Este estudio se basa en el método comprensivo a través de un análisis bioético de 14 decisiones judiciales sobre el acceso al tratamiento de la hemofilia. Las decisiones para garantizar el acceso a los tratamientos suponen un vínculo ético con el paciente; la clínica mantiene una dimensión de equidad al permitir que el tratamiento sea único y las dosis previstas en el protocolo sean sugerencias y no límites. Desde el punto de vista ético, estas son expresiones de justicia, de precaución y consideración de los intereses del paciente.

Bioética em Angola: experiência da Faculdade de Medicina de Malanje / Bioethics in Angola: experience of the Malanje Medical School / Bioética en Angola: experiencia de la Facultad de Medicina de Malanje

Resumo O desenvolvimento da bioética e da ética na investigação científica em África é relativamente incipiente, mas vem crescendo o interesse público pelo tema. Este artigo relata a experiência da Faculdade de Medicina de Malanje da Universidade Lueji A'Nkonde. São abordados eventos ocorridos na faculdade para o desenvolvimento integral da bioética, com destaque para a Conferência Internacional Sub-Regional sobre Ética da Investigação Científica, que deu origem à Declaração de Malanje, e a criação do Comitê de Bioética em Pesquisa. Enfim, conclui-se que os passos em prol desse campo do conhecimento representam indícios de sua implantação em Angola. No entanto, urgem ações governamentais de países das redes em Bioética na América Latina e Caribe para efetivar a cooperação Sul-Sul e cumprir todas as recomendações da Declaração de Malanje.

Abstract The current development of Bioethics and Ethics in scientific research in Africa is relatively incipient, but public interest in the subject is growing. We address the experience of the Malanje Medical School in the field of Bioethics in Angola. We summarize events at the Malanje Medical School of the Lueji A'Nkonde University for the Integral Development of Bioethics. One of its results was the Malanje Declaration. Another one was the creation of the Research Bioethics Committee of the Malanje Medical School. Finally, we consider the steps towards the Integral Development of Bioethics as evidence of its implantation in that country. However, there is need for governmental action in the countries involved in the mediation of Bioethics networks for Latin America and the Caribbean for the South-South cooperation objective and fulfilment of all the recommendations of the Malanje Declaration.

Resumen El desarrollo actual de la bioética y de la ética en la investigación científica en África es relativamente incipiente, pero viene creciendo el interés público en el tema. Este artículo relata la experiencia de la Facultad de Medicina de Malanje de la Universidad Lueji A'Nkonde. Se abordan los eventos que tuvieron lugar en la facultad para el desarrollo integral de la bioética, destacándose la Conferencia Internacional Subregional sobre Ética de la Investigación Científica, que dio origen a la Declaración de Malanje, y a la creación del Comité de Bioética en Investigación. Finalmente, se concluye que los pasos en pro de este campo del conocimiento representan indicios de su implantación en Angola. No obstante, urgen acciones gubernamentales de los países involucrados con las redes de Bioética en América Latina y el Caribe para efectivizar la cooperación Sur-Sur y cumplir todas las recomendaciones de la Declaración de Malanje.

Ivan Illich: da expropriação à desmedicalização da saúde / Ivan Illich: from expropriation to demedicalization of health

RESUMO Ivan Illich foi um crítico radical da sociedade industrial, cujas ideias influenciaram a propagação de um movimento contra os cuidados da saúde pela medicina na década de 1970. Em sua obra, a medicina, é vista como empresa médica cuja função é ameaçar a saúde, através da colonização médica da vida, que aliena os meios de tratamento; e do monopólio profissional, que impede a partilha do conhecimento científico. O presente artigo tem como objetivo apresentar aspectos da vida e obra de Ivan Illich, com ênfase em seu livro 'A expropriação da saúde: nêmesis da medicina' (1975), e também de sua segunda crítica social à saúde, com a introdução de novos conceitos em sua obra, em 1985.

ABSTRACT Ivan Illich was a radical critic of the industrial society, whose ideas influenced the propagation of a movement against health care, by medicine in the 1970s. In his work, Medicine is seen as a medical company, whose function is to threaten health, through the medical colonization of life, that alienates the means of treatment; and professional monopoly, which prevents the sharing of scientific knowledge. This article aims to present aspects of Ivan Illich´ s life and work, with emphasis on his book 'The expropriation of health: Medical Nemesis' (1975), and also his second social critique to health, with the introduction of new concepts in his work, in 1985.

Judicialização de eventos adversos pós-vacinação / Judicialization of post-vaccinal adverse events / Judicialización de eventos adversos post-vacunación

Resumo A ciência trouxe importantes contribuições para a melhoria do bem-estar do ser humano, surpreendendo com criações que buscam protegê-lo das enfermidades. Vacinas são exemplo, funcionando como instrumentos de melhoria de vida da população mundial. Entretanto, vacinas apresentam riscos cujas consequências não são completamente conhecidas, sendo importante a presença de sistemas de vigilância que neutralizem ou diminuam os eventos adversos delas provenientes. No Brasil, a política de vacinação é "compulsória", restringindo a autonomia do indivíduo, que, quando "vítima" dos eventos adversos, precisa judicializar suas demandas, pois o Estado não possui política nacional de compensação de danos. Este artigo visa, com o apoio da bioética e dos direitos humanos, analisar as decisões judiciais brasileiras, demonstrando que a judicialização não é o caminho mais justo para dirimir problemas surgidos pelos eventos adversos das vacinas, havendo despreparo dos profissionais envolvidos, contradições, inseguranças e injustiças nas decisões.

Abstract Science has made important contributions to improving people's well-being, achieving remarkable advances that protect them from illnesses. Vaccines are one such example, and serve as a tool to improve the lives of the global population. Vaccines have risks the consequences of which are not fully known, however, making surveillance systems that neutralize or reduce adverse events vital. In Brazil, vaccination policy is "compulsory", restricting the autonomy of the individual, who as a "victim" of adverse events then needs to seek redress through legal action, as the State does not have a national compensation policy. With the support of Bioethics and human rights, this article aims to analyze Brazilian judicial decisions, demonstrating that judicialization is not the best way to solve problems arising from adverse events caused by vaccines, and that there is a lack of preparation among the professionals involved, as well as contradictions, insecurities and injustices in decisions.

Resumen La ciencia ha aportado importantes contribuciones a la mejora del bienestar del ser humano, llegando a sorprender con creaciones que buscan protegerlo de las enfermedades. Las vacunas son un ejemplo de ello, funcionando como un instrumento de mejora de la vida de la población mundial. Sin embargo, las vacunas presentan riesgos cuyas consecuencias no se conocen por completo, siendo importante la presencia de sistemas de vigilancia que neutralicen o disminuyan los eventos adversos provenientes de éstas. En Brasil, la política de vacunación es "obligatoria", restringiendo la autonomía del individuo, que cuando es "víctima" de los eventos adversos, necesita judicializar sus demandas, pues el Estado no posee una política nacional de compensación de daños. Este artículo procura, con el apoyo de la Bioética y de los Derechos Humanos, analizar las decisiones judiciales brasileñas, demostrando que la judicialización no es el camino más justo para dirimir los problemas surgidos a partir de los eventos adversos de las vacunas, existiendo una falta de preparación de los profesionales involucrados, contradicciones, inseguridades e injusticias en las decisiones.

Diferenças e desigualdades no acesso a terapia renal substitutiva nos países do BRICS / Differences and inequalities in relation to access to renal replacement therapy in the BRICS countries

A doença renal terminal (DRT) é um importante problema de saúde pública, sobretudo nos países em desenvolvimento, em vista dos altos recursos econômicos necessários para manutenção dos pacientes nas diversas formas de terapias renais substitutivas (TRS) existentes. O objetivo deste artigo é analisar as diferenças e as desigualdades que envolvem o acesso a TRS nos países que compõem o BRICS (Brasil, Rússia, Índia, China e África do Sul). Estudo aplicado, descritivo, transversal, qualitativo e quantitativo, com análise documental e pesquisa bibliográfica, tendo como fonte de dados censos nacionais e publicações científicas envolvendo o acesso a TRS em tais países. Verificou-se evidências de iniquidade no acesso a TRS em todos os países do BRICS, ausência de censos de diálise e transplante nacionais (Índia), ausência de legislações efetivas que inibam a comercialização de órgãos (Índia e África do Sul) e uso de transplantes de doador falecido de prisioneiros (China). A construção de mecanismos que promovam compartilhamento de benefícios e de solidariedade no campo da cooperação internacional na área da saúde renal passa pelo reconhecimento das questões bioéticas que envolvem o acesso a TRS nos países do BRICS.

Necessidades atuais de radioterapia no SUS e estimativas para o ano de 2030 / Current radiotherapy needs in SUS and estimates for the year 2030 / Las necesidades actuales de radioterapia en el SUS y las estimaciones para el año 2030

Introdução: O câncer se encontra entre as principais doenças crônicas não transmissíveis do mundo e, para 2030, é esperado um aumento na incidência de 54% em relação a 2015. esse incremento requer estratégias e políticas públicas que visem atender às demandas por tratamento, especialmente terapia de radiação, uma vez que envolve equipamentos e recursos humanos específicos. Objetivos: a presentar o cenário atual da radioterapia no Brasil, seus recursos estruturais e humanos, bem como estimar o cenário da radioterapia para o país em 2030. Método: trata-se de um estudo descritivo realizado com base em referencial teórico e conformado a partir de estimativas populacionais, atual e projetada, bancos de dados de sistemas de informação oficiais e sítios de classe profissional, e em legislação e normas emitidas por órgãos que normatizam e licenciam o tema no Brasil. Resultado: o s resultados obtidos demonstram que o déficit em julho de 2015 no Brasil é de 255 serviços de radioterapia e em recursos humanos de 387 radioterapeutas, 546 físico-médicos e 425 supervisores de produção. Para o ano de 2030, o déficit estimado é de 198 serviços de radioterapia e em recursos humanos de 235 físico-médicos e 114 supervisores de produção. Conclusão: o envelhecimento populacional e o consequente aumento das doenças crônicas não transmissíveis como o câncer exigem dos serviços públicos de saúde um planejamento que garanta as demandas por tratamento. o déficit, atual e projetado, de radioterapia no Brasil sinaliza a urgência de estratégias e políticas públicas capazes de atender às necessidades apresentadas.

Introduction: Cancer is amongst the main non-communicable chronic diseases in the world and for 2030 it is expected to increase in the incidence of 54% compared to 2015. This increase requires public strategies and policies to meet the demands for treatment, especially therapy radiation, since it involves specific equipment and manpower. Objectives: to present the current scenario of radiotherapy in Brazil, its structural and human resources, and to evaluate the scene of radiation to the country in 2030. Method: This is a descriptive study based on reference theoretical and in current and projected population estimates, databases of official information systems and professional class, and legislation and regulations issued by agencies that regulate and license the subject in Brazil. Results: The results showed that the deficit in July 2015 in Brazil is 255 radiotherapy services and human resources of 387 radiation therapists, 546 physical-medical and 425 production supervisors. For the year 2030 the estimated deficit is 198 radiotherapy and human resources of 235 physical-medical and 114 production supervisor. Conclusion: The aging population and consequent increase in chronic diseases like cancer demand the public health services to do some planning to ensure the demand for treatment. The deficit, current and projected radiotherapy in Brazil indicates the urgency of strategies and public policies to meet the needs presented.

Introducción: El cáncer es una de las principales enfermedades crónicas más no transmisibles del mundo y para el 2030 se espera un aumento en la incidencia del 54% en comparación con 2015. este aumento requiere de estrategias y políticas públicas para satisfacer las demandas por tratamiento, especialmente la terapia la radiación, ya que se involucra equipos y mano de obra específica. Objetivos: Presentar el escenario actual de la radioterapia en Brasil, sus recursos estructurales y humanos, y para evaluar la escena de la radioterapia para el país en 2030. Método: se trata de un estudio descriptivo con una base referencial teórica y conformado a partir de las estimativas poblacionales, actualizadas y proyectados, bases de datos de los sistemas de información y los sitios oficiales de clase profesional, y en emisiones de leyes y reglamentos de los organismos que regulan y autorizan el tema en Brasil. Resultados: los resultados mostraron que el déficit en julio de 2015 en Brasil es de 255 servicios de radioterapia y recursos humanos de 387 radioterapeutas, 546 supervisores de producción-físicos médicos y 425. Para el año 2030 el déficit estimado es de 198 radioterapia y recursos humanos de los servicios 235 físicos médicos y 114 supervisores de producción. Conclusión: e l envejecimiento de la población y el consiguiente aumento de las enfermedades crónicas como el cáncer exigen que los servicios de salud pública un planeamiento para asegurar las demandas del tratamiento. e l déficit actual, en radioterapia es proyectado en Brasil indica la urgencia de estrategias y políticas públicas capaces de atender las necesidades que se presentan.

Biomedicina regenerativa: fronteiras bioéticas e biotecnocientíficas na utilização de células-tronco no Brasil / Regenerative biomedicine: bioethical and biotechnology frontiers in the use of stem cells in Brazil

O propósito deste estudo é a discussão dos elementos que compõem o atual debate sobre a biomedicina regenerativa, apontando os avanços e fragilidades na pesquisa com células-tronco no mundo e, particularmente, no contexto brasileiro, a fim de delimitar as variáveis bioéticas implicadas neste campo das ciências biomédicas. Para tal, fez-se uma recursão ao estado de arte técnico da pesquisa, bem como ao panorama ético-epistemiológico em que se situa, de modo a facilitar a compreensão das nuances do debate no Brasil. A metodologia de escolha para realização deste trabalho baseia-se na análise, avaliação e integração de informações disponíveis sobre o tema, na tentativa de explicar o atual contexto brasileiro (metodologia analítica). A análise do material obtido permite situar os questionamentos sobre células-tronco em três esferas: os desafios biológicos, os problemas técnicos e as questões bioéticas. Destaca-se que a incipiência da pesquisa no Brasil torna necessária a discussão pública sobre as conseqüências das aplicações da biomedicina regenerativa, isto é, a urgência em se estabelecer com clareza protocolos de pesquisas em terapias celulares. Partindo de pressupostos da complexidade Bioética, isto é, considerando que o pensamento bioético complexo seja capaz de considerar a pletora de influências recebidas, conclui-se também a necessidade de discutir os aspectos bioéticos desta nova área através de uma abordagem baseada nos princípios de cautela e responsabilidade, a fim de salvaguardar os direitos dos sujeitos vulneráveis envolvidos nas pesquisas.

The purpose of this study is to discuss the elements of the current debate on the regenerative biomedicine, highlighting progress and fragilities in stem cells research around the world, particularly in Brazilian context, in order to define bioethical and biomedical variables. For this purpose, has been a recursion to the state of art of research, as well as the ethical and epistemological issues, to improve the Brazilian's debate. The methodology of choice was based on analysis, evaluation and integration of available data, in an attempt to explain the current Brazilian context (analytical methodology). The analysis of the material allows locating the questions about stem cells in three spheres: the biological challenges, the technical problems and bioethical issues. The incipience of this research in Brazil become necessary public discussion about the consequences regenerative biomedicine use, ie, the urgency to establish clear protocols to cellular therapies. Whereas the bioethical complexity, that considering the complex bioethical thought is able to think the plethora of influences, is concluded that is necessary to discuss the bioethical aspects of this new area through an approach based on the principles of caution and responsibility, in order to safeguard the rights of vulnerable subjects involved in the research.